在研發(fā)囊性纖維化療法的二十多年歷程中，生物學(xué)家弗雷德里克·范·古爾（Fredrick Van Goor）博士參與了數(shù)百次與患者的交談，其中有一次談話讓他至今記憶猶新，那次的談話主題是如何解決療法的普適性。一位患者對(duì)弗雷德里克博士說(shuō)，自己像是身處在一艘正在沉沒(méi)的船上，而其他救生艇都已離開(kāi)。當(dāng)時(shí)，針對(duì)囊性纖維化的治療往往只能減輕已發(fā)生的癥狀，例如用物理治療清除粘液或使用抗生素防止感染，不能解決根本問(wèn)題。這種仿佛身處救援孤島的畫面深深刺激到弗雷德里克博士，在后續(xù)的十多年中，他成為了為患者打造全新“救生艇”的重要力量。

弗雷德里克博士是Vertex Pharmaceuticals囊性纖維化研究項(xiàng)目的負(fù)責(zé)人，也是推出Trikafta的關(guān)鍵人物。在早期階段，囊性纖維化基金會(huì)與生物技術(shù)公司Aurora Biosciences進(jìn)行了合作，尋找可能改善缺陷CFTR基因產(chǎn)生的異常蛋白質(zhì)功能的化合物。2001年，Vertex Pharmaceuticals收購(gòu)了該公司，并繼續(xù)推進(jìn)囊性纖維化的研究。弗雷德里克博士接手這一項(xiàng)目時(shí)，許多人認(rèn)為這是一個(gè)充滿幻想的任務(wù)，因?yàn)閼{借一種分子藥物來(lái)逆轉(zhuǎn)特定突變對(duì)蛋白質(zhì)的影響，這對(duì)于其他疾病研究來(lái)說(shuō)就是一個(gè)巨大的難題，更不用說(shuō)囊性纖維化這種罕見(jiàn)疾病了。

但弗雷德里克博士并沒(méi)有放棄，他的目標(biāo)是先對(duì)各類CFTR突變進(jìn)行全面分析和分類。作為一種關(guān)鍵的氯離子通道調(diào)節(jié)蛋白，CFTR蛋白主要作用是調(diào)節(jié)細(xì)胞內(nèi)外的氯離子轉(zhuǎn)運(yùn)。過(guò)往的研究發(fā)現(xiàn)，CFTR基因的某些突變會(huì)阻止CFTR蛋白的合成，有些則會(huì)讓蛋白無(wú)法正確到達(dá)細(xì)胞膜表面，還有一些則會(huì)讓蛋白到達(dá)細(xì)胞膜表面后因停留時(shí)間過(guò)短而無(wú)法完全發(fā)揮有效作用。這些突變都會(huì)破壞氯離子轉(zhuǎn)運(yùn)過(guò)程，造成鹽分吸收異常。